モンタナ州「試みる権利」新法——絶望した親たちの最後の希望か？

クリス・デヴォートは絶望の淵にいた。息子のブロディは2023年3月に生まれたが、まもなく発達の遅れを示す兆候が現れはじめた。デヴォートによれば、時間が経つにつれ、ブロディは言語・運動・協調能力における重要な発達の節目を次々と逃していった。およそ2歳半のとき、遺伝子検査の結果が謎を解き明かした——ブロディは現在承認された治療法が存在しない、稀な遺伝性疾患を患っていたのだ。

「試みる権利」法：最後の頼みの綱か？

こうした背景のもと、モンタナ州で新たに成立した「試みる権利」法がデヴォートにかすかな希望をもたらした。この法律は、生命を脅かす疾患と診断された患者が既存の治療手段では効果が得られない場合に、米国食品医薬品局（FDA）の承認をまだ受けていない試験的薬物を使用することを認めるものだ。支持者はこの法律が末期患者に最後の生存機会を争う権利を与え、官僚的な手続きの障壁を減らすものだと主張する。

デヴォートは「私たちはブロディを諦めたくない。もし理論上でも彼を助けられる薬があるなら、私たちはそのリスクを負う覚悟がある」と述べた。彼はすでに複数のバイオテクノロジー企業や研究機関に連絡を取り、ブロディが臨床試験に参加できるか、あるいは「試みる権利」のルートを通じて治療を受けられるかを打診している。

「私たちのような家族にとって、待つことはゆっくりと死んでいくようなものです。どれほど微かな希望であっても、ただチャンスが欲しいのです。」——クリス・デヴォート

論争とリスク：安全性は誰が保証するのか？

しかし、「試みる権利」法には論争がつきまとう。多くの医療専門家や公衆衛生の専門家は、十分な臨床試験による検証を経ていない薬物が未知の副作用をもたらし、場合によっては患者の死を早める可能性があると警告する。さらに重要なのは、この法律が未承認の製品を提供する際の製薬企業の一部の責任を免除しているため、企業が厳格な臨床試験で安全性・有効性を検証するよりも、むしろ患者に薬物を提供することを選びやすくなっているという点だ。

「これは実際には患者の利益を損なうおそれがある」と匿名を希望した臨床薬理学者は指摘する。「真の希望は研究開発と科学的検証にあり、規制を迂回することにはない。私たちにはより多くのデータが必要であって、法律上の特例を増やすことではない。」

さらに、保険会社は通常、試験的薬物の費用を負担しないため、経済的な重荷は家族にのしかかる。他州や他国へ治療を求めて移動しなければならない患者もおり、困難はさらに増す。

編集後記：希望とリスクの天秤

「試みる権利」法は、苦しむ患者への社会の深い同情を体現すると同時に、罕見疾患に直面したときの現行規制体制の遅さと無力さをも映し出している。しかし、希望が未検証の製品の上に築かれているとき、私たちは優しい嘘で絶望した心を慰めているだけではないのだろうか。デヴォートのような父親にとって、一日待つごとにブロディの神経系がさらなる不可逆的なダメージを受ける可能性がある。しかし、イノベーションの奨励と安全性の確保の間で、社会はより均衡のとれた道を模索し続ける必要がある。

現在もFDAは医薬品承認の核心的な権限を握っており、「試みる権利」法はどちらかといえば道義的な宣言にとどまっている。ブロディにとっての真の転機は、法律の身振りではなく、科学研究の突破にあるのかもしれない。それでも少なくとも、デヴォート一家は信じることを選んだ——試みることは、待つことよりも必ずましだと。

本記事はMIT Technology Reviewより編訳