AIが中国の新薬発見を加速：候補化合物を1年以内に特定

AIと実験室の連携：創薬スピードの再定義

従来の製薬業界では、新薬の標的発見から候補化合物のノミネートまで通常3〜5年を要するが、中国のAI創薬企業Insilico Medicineはこの期間を1年以内に短縮した。同社CEOのAlex Zhavoronkov氏は最近のインタビューで、人工知能モデルと実験室のハイスループット検証を深く融合させることで、最速のプロジェクトでは9ヶ月で候補化合物のノミネートを完了し、社内平均サイクルも約13ヶ月にとどまると明かした。この画期的な進展は業界記録を更新しただけでなく、「AI創薬」の商業化ポテンシャルをめぐる新たな議論を巻き起こしている。

「私たちは既存のプロセスを最適化しているのではなく、スクリーニングのロジックを根本から再構築しています」とZhavoronkov氏はインタビューで説明した。InsilicopのAIプラットフォームは、膨大な文献、臨床データ、タンパク質構造情報から自律的に学習し、全く新しい分子構造を生成してその薬効と毒性を予測した上で、自動化された実験システムで迅速に検証する。この「ドライ・ウェット・クローズドループ」モデルにより、研究者は大量の試行錯誤のステップを省き、最も有望な候補化合物に直接アプローチできる。

中国がAI創薬イノベーションの実験場に

Insilico Medicineの成功は孤立した事例ではない。近年、中国は豊富な医療データリソース、政策的支援、そして急速に進化する産業エコシステムを背景に、グローバルなAI創薬の重要な実験場となっている。『2025年中国AI創薬業界白書』によると、2024年末時点で中国には200社以上のAI創薬スタートアップが存在し、そのうち約3分の1が前臨床または臨床段階に入っている。結晶形予測から分子生成、標的探索から臨床試験最適化まで、AIは創薬プロセスのほぼあらゆる工程に浸透している。

しかし、効率向上の裏側には冷静な考察も必要だ。Insilico Medicineに代表される技術路線は高品質なアノテーションデータと学際的チームの連携に依存しており、現時点で中国は基盤アルゴリズムのオープンソース化やリアルワールドデータのガバナンスにおいてまだ課題を抱えている。中国薬科大学の匿名の教授は「AIが短縮するのは『発見』の時間であり、『証明』の段階——臨床試験——は依然として最も時間のかかるボトルネックです。候補化合物から市場投入までの全チェーンを支える忍耐強い資本がさらに必要です」と指摘する。なお、Insilico Medicineはすでに複数の候補化合物がフェーズⅠまたはフェーズⅡの臨床試験に入っており、その実際の効果はデータによる検証を待つ段階にある。

業界のベンチマーク企業と新興競合が並走

Insilico Medicineが単独で先行しているわけではない。中国では同様に、Crystallography（晶泰科技）やその他のAI創薬部門、さらには華大基因がインキュベートするAI創薬部門も展開している。注目すべきは、伝統的な製薬企業もAIを積極的に取り入れ始めている点だ。2025年には恒瑞医薬がTencent AI Labと戦略協定を締結してAI支援による化合物設計に取り組み、BeiGene（百済神州）はAI標的発見チームを自社内に構築した。この「効率革命」はスタートアップ企業から大手企業へと波及しつつある。

それでも、AIへの懐疑的な声は絶えない。『Nature Biotechnology』に掲載された論文は、現時点でAIが発見した候補化合物の大多数は従来の手法で発見された化合物より優れていることが証明されておらず、多くのモデルには「過学習」のリスク——すなわち既知データに対しては優れた性能を示すが、全く新しい標的への汎化能力が不足する——が存在すると指摘している。AIはあくまでも強力な加速ツールに過ぎず、最終的な成薬性はヒト臨床試験によって判断されるという事実を、この指摘は改めて示している。Insilico Medicineの9ヶ月という記録は確かに目覚ましいが、患者の運命を本当に変えるのは、候補化合物を市場に送り出す能力に他ならない。

「私たちは既存のプロセスを最適化しているのではなく、スクリーニングのロジックを根本から再構築しています。」―― Insilico Medicine CEO Alex Zhavoronkov

将来展望：データ、計算能力、規制の連携

生成AIの急速な発展に伴い、創薬分野はより深い変革を経験しつつある。NVIDIAが2025年にリリースしたBioNeMoプラットフォームは生体分子設計向けに最適化されており、より現実の生物環境に近い分子シミュレーションを生成できる。中国のテクノロジー大手Baiduも、PaddlePaddleフレームワークを基盤としたDrugAIソリューションを提供している。計算コストの継続的な低下とマルチモーダルデータの融合は、AIが生み出した候補化合物の臨床転換率をさらに高めるだろう。

規制面では、中国国家薬品監督管理局（NMPA）が2026年初頭に「人工知能支援新薬研究開発技術ガイダンス原則（試行版）」を発布し、AI生成データの審査評価基準を初めて明確化した。この政策シグナルは業界から「安心材料」として受け止められており、AI創薬の実験室から薬局への移行を加速させることが期待されている。今後5年以内に、AIが完全に設計した初の新薬が中国で承認される光景を目にするかもしれない——それは世界の製薬史におけるマイルストーンとなるだろう。

本記事はAI Newsより編訳。